GC Biopharma 和 Novel Pharma 宣布，FDA 授予其联合开发的 MPSIIIA（Sanfilippo 综合征 A 型）治疗药物 GC1130A 的快速通道资格。
此前，FDA上个月批准了GC1130A的研究性新药（IND）申请。通过快速通道指定，GC1130A的开发过程将加快。
关于Sanfilippo综合征A型
Sanfilippo综合征A型是一种罕见的遗传性疾病，通过硫酸乙酰肝素的积累导致中枢神经系统损伤，导致神经功能进行性衰退。如果不进行治疗，患者在 15 岁时将面临危及生命的并发症。GC1130A作为***个也是***一个专门针对MPSIIIA的治疗选择，这是一个潜在的突破。
GC1130A
GC1130A是一种生物药物，正在使用高浓度蛋白质制剂技术开发，设计用于中枢神经系统。它通过脑室内 （ICV） 注射直接输送到大脑的心室，这种方法首先由 GC Biopharma 的 Hunter 综合征治疗药物“Hunterase”在全球范围内应用，该疗法已在日本获得市场批准。
GC1130A在满足Sanfilippo综合征未满足的医疗需求方面的潜力已得到主要药品监管机构的认可;2023 年，FDA 授予GC1130A罕见儿科疾病称号 （RPDD） 和孤儿药病 （ODD），今年早些时候，欧洲药品管理局 （EMA） 也授予GC1130A ODD 身份。
目前，GC Biopharma和Novel Pharma正准备在韩国、美国和日本启动一项跨国首次人体临床试验，以评估GC1130A的安全性和耐受性。
FDA的快速通道计划
美国FDA的快速通道计划旨在加快用于治疗严重或未满足医疗需求的药物的开发和审查。快速通道指定提供了广泛的支持，包括在整个药物开发、临床和批准阶段与FDA的频繁会议。
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