Quince Therapeutics获得美国FDA的EryDex系统快速通道认定

　　Quince Therapeutics， Inc. 今天宣布，美国食品和药物管理局已授予其用于治疗共济失调-毛细血管扩张症的 EryDex 系统快速通道资格。该系统采用一种新型药物递送技术，利用患者自身的生物学特性，通过Quince专有的自体细胞内药物封装（AIDE）平台将地塞米松磷酸钠（DSP）封装在红细胞中。

　　EryDex 旨在利用皮质类固醇（如 DSP）的抗炎特性，同时减轻与其长期使用相关的不良反应，例如肾上腺抑制。这一指定凸显了对 A-T 有效治疗的迫切需求，A-T 是一种严重且危及生命的疾病，影响美国、英国和欧盟 4 国家的约 10,000 名患者。

　　Quince 早期的 3 期研究 （#IEDAT-02-2015/NCT02770807） 显示出有希望的疗效和安全性结果，促使启动了全球 3 期 NEAT 临床试验 （#IEDAT-04-2022/NCT06193200），以进一步研究 EryDex 对 A-T 患者的神经系统影响。这项关键试验根据与 FDA 的特殊协议评估 （SPA） 协议进行，旨在招募约 86 名 6 至 9 岁的患者（主要分析组）和约 20 名 10 岁或以上的患者。

　　Quince 首席执行官兼首席营销官 Dirk Thye 博士强调了快速通道状态和正在进行的 3 期试验在解决 A-T 患者未满足的医疗需求方面的重要性。A-T 是一种由 ATM 基因突变引起的常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，通常在 5 岁之前出现，并伴有严重的神经系统症状，导致预期寿命缩短和发病率显着。